올리고뉴클레오타이드(ON) 계열 치료제 가이드

🧬 올리고뉴클레오타이드(ON) 계열 치료제 가이드

ASO · siRNA · mRNA · Aptamer 핵심 요약

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1. 올리고뉴클레오타이드란?

• 15~100개 뉴클레오타이드로 이루어진 짧은 핵산 약물
• DNA / RNA 염기서열 상보결합 → 유전자 발현 조절

분류작용 기전국내/해외 승인 예

ASO (Antisense)	표적 mRNA 절단 or 스플라이싱 교정	니시너센(스핀라자)
siRNA	RISC 복합체 → mRNA 분해	파티시란, 레쿠비오
mRNA	항원·단백질 코딩 mRNA 전달	COVID-19 백신
Aptamer	3D 구조로 단백질 결합	페길레이티드 아필베리셉트(안과)

 

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2. 제형 & 투여 경로

제형투여특징

LNP-encapsulated mRNA	근육, 정맥	지질나노입자 보호·세포 전달
GalNAc-siRNA	피하	간세포 ASGPR 표적화
Phosphorothioate ASO	정맥, 요추강	안정성↑, CNS 투과
Aptamer-PEG	국소, 정맥	크기↑ 혈중 반감기 연장

 

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3. 복용(주사) 전 주의사항 ✔️

1. 간·신장 기능: siRNA는 간 대사, 용량 조절 필요
2. 면역반응: CpG 모티프·이중가닥 RNA → IFN 유도 가능
3. 주사 부위 반응: 발적·통증, 냉찜질·소염제 사용
4. 혈소판 저하: 일부 PS-ASO 보고 → CBC 모니터링
5. 임신·수유: 태아 안전성 자료 부족, 전문가 상담 필수

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4. 핵심 장단점

장점단점

설계 용이·맞춤형(주문형 합성)	제조단가↑
근본적 유전자 조절	세포막 투과성↓ → 전달체 필요
단백질 의존 X (undruggable 타깃 가능)	off-target·면역 자극 가능

 

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5. 요약 한 줄

“염기서열로 질환을 스위치 ON/OFF”
올리고 계열은 정밀·맞춤 치료의 핵심 플랫폼이지만, 전문가 처방·모니터링 아래 사용해야 합니다.

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⚠ 건강 정보 안내

본 글은 일반 정보 제공 목적이며, 질병의 진단·처방·치료를 대신하지 않습니다.
올리고뉴클레오타이드 치료제 사용 여부는 반드시 전문의와 상담하세요.